Programas de investigación

Programas de investigación

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Terapia genética

Abeona Therapeutics & Nationwide Children Hospital (USA) – Tipos de Sanfilippo A y B

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Abeona Therapeutics es una empresa de biotecnología formada específicamente para desarrollar dos productos; ABX-A y ABX-B, para el tratamiento de Sanfilippo los subtipos A y B. El programa está basado en estudios pre-clínicos exitosos llevados a cabo por los doctores Fu (Tipo B) y McCarty (tipo A) en el Hospital de Niños de Nationwide en Columbus, Ohio (EEUU). El programa es el resultado de una colaboración única entre los grupos de pacientes, los investigadores del Hospital Nacional de Niños en Ohio y Abeona. Inicialmente financiado por grupos de pacientes internacionales, Abeona se fusionó recientemente con PlasmaTech biofarmacéuticos, Inc. (mayo de 2015), y como resultado ha reforzado su posición como líder en el desarrollo de tratamientos de terapia genética para MPS III. La biotecnología está llevando a cabo un estudio de la historia natural con pacientes con MPS III A y B para recopilar los datos necesarios para la Fase I / II de prueba clínica. A los pacientes en el ensayo clínico se les administrará el producto de terapia genética intravenosa utilizando un vector AAV9 (serotipo 9 adeno-asociado viral), que tiene la capacidad de cruzar la barrera sangre-cerebro-barrera. El ensayo se llevará a cabo en los EE.UU. y en España, y, potencialmente, en un tercer sitio en Australia, y está previsto que comience a finales de 2015. Para la rama estadounidense de la prueba, se espera que habrá 9 pacientes Tipo A y 5 pacientes Tipo B tratados en 3 dosis diferentes (bajo, medio y alto). Los criterios de selección aún no han sido puestos en libertad, pero el equipo ha confirmado que la ubicación geográfica no es un factor excluyente y se espera que el ensayo estadounidense considere pacientes internacionales para la participación.
Más información sobre el programa de ABX-B Abeona y el ABX-A:
http://abeonatherapeutics.com/research-and-development/gene-therapy/

Instituto Pasteur (Francia) – Sanfilippo tipo B

El Instituto Pasteur de Francia ha completado recientemente un tratamiento de 4 pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo B como parte de una prueba clínica de fase I / II para un producto de terapia genética. Este ensayo incluyó un vector de AAV10 que llega al cerebro por vía intracerebral mediante un procedimiento neuro-quirúrgico y es muy similar en su enfoque al tratamiento lysogène, pero se centra en el tipo B en vez de se espera A. Los resultados se publicarán en 2016.

Terapia de reemplazo enzimático

Alexion SBC- 103 Program (USA) – Sanfilippo tipo B

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La compañía farmacéutica Alexion, anteriormente conocida como Synageva BioPharma Corp, comenzó en enero de 2015 un ensayo clínico de fase I / II de para su producto SBC-103 para Sanfilippo Tipo B. El ensayo clínico se está llevando a cabo en los EE.UU. y el Reino Unido, con la administración de la recombinante alfa-N-acetilglucosaminidasa humana (rh NAGLU) en diferentes dosis durante un período de 6 meses. Los pacientes que tienen entre 2 y 12 años de edad. El ensayo incluye el tratamiento prolongado de hasta 3 años para los pacientes de los ensayos seleccionados. De forma paralela la compañía también está realizando un estudio de la historia natural a los pacientes de MPS III B.

BioMarin za BMN -250 – Sanfilippo Typ B

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BioMarin ha desarrollado un tratamiento para los pacientes con MPS III B y ha comenzado los estudios clínicos con MN B250 en Australia, Brasil, Colombia, Europa (Alemania, Turquía, España, Reino Unido) y Taiwán. BMN 250 es una terapia de reemplazo enzimático utilizando NAGLU humana recombinante con un IGF-2, o una etiqueta glicosilación Independiente lisosomal (GILT). El producto se administra en el líquido cefalorraquídeo mediante métodos de entrega patentados de la compañía, que también pueden ser utilizados para la entrega de otros tratamientos enfermedades de almacenamiento lisosomal. Ahora, la compañía ha iniciado estudios clínicos en humanos para este tratamiento 2016.

Terapia de reducción de sustrato

Estudio de genisteína MPS III de la Universidad de Manchester (Reino Unido) – Tipos de Sanfilippo A, B, C y D

La Universidad de Manchester está llevando a cabo un ensayo de fase III, doble ciego, controlado con placebo, de dosis alta oral de genisteína aglicona. La investigación anterior realizada por el profesor Wegrzyn en Polonia había llegado a la conclusión de que la genisteína en dosis altas tuvo una eficacia potencial para los pacientes con Sanfilippo. Un compuesto de la genisteína también se encuentra en los alimentos de soja; que no es tóxico y es relativamente barato. Ya se ha encontrado para reducir la cantidad de azúcares complejos almacenados en los cerebros de ratones con síndrome de Sanfilippo y mejorar la función cerebral. Este ensayo en humanos determinará la dosis correcta y segura, el efecto del fármaco sobre el retraso de la progresión de la enfermedad y la forma en que mejora los síntomas. El juicio está financiado por el MPS Society del Reino Unido.

Źródło: https://www.sanfilippo.org.au/page/9/current-research-programs

Sanfilippo Children's Foundation