NASZA HISTORIA – ADAM I LEA

ADAM I LEA – NASZA HISTORIA


KIM JESTEŚMY

TA HISTORIA JEST O NAS ADAM I LEA, RODZEŃSTWO POŁĄCZONE W WALCE O ŻYCIE PRZECIW MPS3 SANFILIPPO

Jestem Adam, możecie mówić do mnie Adaś. A to mniejsze to Lea – moja siostra. Jesteśmy na tym świecie od niedawna i już pierwsza wtopa… Sanfilippo. Co tu dużo mówić, mieliśmy szanse 1/4, że każde z nas będzie miało ten defekt. I zgadnijcie – mamy go obydwoje. No ale co zrobić, nasi rodzice poszukali i jest nadzieja! Ale o tym w innych działach. Tutaj trochę o nas, bo chociaż mamy to pieroństwo to fajne z nas dzieciaki.

HISTORIA

PROBLEM

Mamy defekt genetyczny (pewnie po naszych pięknych zdjęciach nigdy byście na to nie wpadli) i trzeba coś z tym zrobić, bo przez niego brakuje nam jednego enzymu (niby żaden problem, ale jednak), który rozkłada jakieś złożone cukry.

PLAN

Pokonać chorobę. Są generalnie trzy opcje (w kolejności od najlepszej):

  • Podmienić gen i z głowy (terapia genowa)
  • Dostawać brakujący enzym (enzymatyczna terapia zastępcza)
  • Spowolnienie budowania szkodliwych cukrów (np. Genisteina)

SUKCES

  • Zebrać kasę
  • Zorganizować pacjentów
  • Wspomóc lekarzy
  • pokonać to cholerne MPS3 i wyzdrowieć!!!

ADAM I LEA MY TU ZROBIMY RÓŻNICE WSPOMÓŻ NAS