OBECNE TERAPIE I BADANIA

OBECNE BADANIA I TERAPIE

Terapia genowa

Abeona Therapeutics & Nationwide Children Hospital (USA) – Sanfilippo A i B

abeona MPS3 terapia genowa

Abeona Therapeutics to biotech utworzony specjalnie w celu rozwijania dwóch produkty; ABX-A i ABX-B, do leczenia Sanfilippo podtypu A i B. Program jest rozwijany i wchodzi w fazę badań klinicznych na ludziach w oparciu o udane badania przedkliniczne prowadzonych przez doktorów Fu (typ B) i McCarty (typ A) w Nationwide Children Hospital w Columbus, Ohio.   Program jest wynikiem wyjątkowej współpracy pomiędzy grupami pacjentów, naukowców ze Nationwide Children Hospital Ohio i Abeona. Początkowo finansowane tylko przez międzynarodowe grupy pacjentów, Abeona niedawno połączyła się z PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc (maj 2015), a także w wyniku umocniła swoją pozycję lidera w rozwoju metod leczenia terapią genową na MPSIII. Biotech prowadzi obecnie studium historii naturalnej z MPSIII A i B u pacjentów w celu zebrania danych niezbędnych do fazy I / II badań klinicznych. Pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym będzie podawany produkt terapii genowej dożylnie przy użyciu wektora AAV9 (serotyp 9 Adeno-Associated Viral), który ma zdolność do przekraczania bariery krew-mózg. Badania kliniczne będa przeprowadzone w USA, Hiszpanii oraz w Australii w 2016 roku. Oczekuje się, że w badaniach klinicznych w USA weźmie udział 9 pacejntów z Sanfilippo Typ A oraz 5 pacjentów z Sanfilippo Typ B leczonych w trzema różnymi dawkami (niskie, średnie i wysokie). Kryteria kwalifikujące do rekrutacji nie zostały jeszcze podane, ale zespół potwierdził, że miejsce zamieszkania poza USA nie jest wykluczającym czynnikiem i badania kliniczne w USA będą robione na próbie międzynarodowych pacjentów.

Czytaj więcej o Abeonea i ABX -A i programu ABX -B:
http://abeonatherapeutics.com/research-and-development/gene-therapy/

Instytut Pasteura (Francja ) – Sanfilippo Typ B
Instytutu Pasteura we Francji zakończył w 2015 roku leczenia 4 pacjentów z Sanfilippo typu B w ramach fazy I / II badań klinicznych terapii genowej. Ta próba opierała się na wektorze AAV10 dostarczanego bezpośrednio do mózgu za pomocą procedury neurochirurgicznego. Wstepne wyniki były bardzo obiecujące.

Enzymatyczna Terapia Zastępcza

Alexion SBC- 103 Program (USA) – Sanfilippo Typ B

alexion MPS3-zastepcza terapia enzymatyczna

Farmaceutyczna firma Alexion, która przejęła Synageva BioPharma Corp, rozpocząła w styczniu 2015 roku fazy I / II badań klinicznych dla ich SBC- 103 produktem do Sanfilippo typu B. Badanie kliniczne jest podejmowanie miejsce w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii , przy podawaniu rekombinowanej ludzkiej alfa -N- acetyloglukozaminidaza ( rhNAGLU ) w różnych dawkach przez okres 6 miesięcy. Pacjenci są od 2 do 12 lat . Proces obejmuje przedłużonego leczenia przez okres do 3 dla wybranych pacjentów próbnych . Firma prowadzi również studium historii naturalnej równolegle z pacjentami MPSIII B.

BioMarin za BMN -250 – Sanfilippo Typ B

Biomarin MPS3 enzymatyczna terapia zastepcza

BioMarin opracował leczenie pacjentów MPSIII B i rozpoczął badania kliniczne z MN B250 w Australii , Brazylii, Kolumbii , Europie (Niemcy, Turcja, Hiszpania, Wielka Brytania) i Tajwan. BMN 250 jest enzymatyczna terapia zastępcza z zastosowaniem rekombinowanego ludzkiego NAGLU z IGF2. Produkt jest podawany do płynu mózgowo-rdzeniowego przy użyciu opatentowanej metody dostawy, która jest także wykorzystywana do dostarczania enzymów w innych lizosomalnych chorobach spichrzeniowych. Firma rozpoczęła już badaniach klinicznych u ludzi w 2016.

Hamowanie powstawania w organiźmie mukopolisacharydów

Uniwersytet w Manchesterze (Wielka Brytania) badania kliniczne MPSIII nad zastosowanie Genisteina – Rodzaje Sanfilippo A, B, C i D

Uniwersytet w Manchesterze prowadzi obecnie III fazę badania podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo badanie kliniczne wysokiej dawki doustnej genisteina aglikonu . Poprzednie badania prowadzone przez prof Węgrzyna w Polsce pokazały, że ​​genisteina mogłaby być skuteczna u pacjentów z Sanfilippo przy zastosowaniu wysokiej dawki. Związek genisteiny można znaleźć w przetworach sojowych; jest nietoksyczny i jest stosunkowo tani. Jak już zbadano, Genisteina zmniejsza ilości cukrów złożonych przechowywanych w mózgach myszy z syndromem Sanfilippo i poprawia funkcjonowanie mózgu. Badania na ludziach określą właściwą i bezpieczne dawkę oraz pokażą oddziaływanie leku w opóźnianiu progresji choroby i sposób łagodzenia objawów. Badanie jest finansowane przez MPS Society w Wielkiej Brytanii.

Źródło: https://www.sanfilippo.org.au/page/9/current-research-programs

Sanfilippo Children's Foundation